ゴーシェ病ではリソソーム内酵素であるグルコセレブロシダーゼが欠損又は不足している事が

わかった

Furbishらによりグルコセレブロシダーゼをヒト胎盤より抽出　精製

米国国立衛生研究所（NIH)が、米国食品医薬品管理局（FDA)に治療研究届けを行い、８例の

臨床試験を実施

Furbishらにより改良型グルコセレブロシダーゼが標的細胞に到着することを証明 

cDNAクローニングされる

（１月）国内でゴーシェ病患者（３歳女子）に対して、骨髄移植実施される（４名実施）

ジェンザイムUSA日本支社が設立される

ジェンザイムUSAが改良型グルコセレブロシダーゼ、セレデース（商品名）治験申請 

日本法人ジェンザイムジャパンが設立される 

米国でFDAよりセレデース（商品名）が承認される

国内で骨髄移植手術が保険適用になる

（７月）ゴーシェ病治療薬の開発研究班設立される 

酵素製剤セレデース（商品名）が１型６例を対象に治験実施 

遺伝子治療に関するガイドラインが作成される 

厚生省にセレデース（商品名）輸入承認申請

北海道大学でADA欠損症に対して遺伝子治療実施される 

酵素製剤セレデース（商品名）輸入承認取得

（６月）中央薬事審議会でセレデース（商品名）が承認される

（９月）薬価収載 

酵素製剤セレザイム（商品名）の承認申請 

酵素製剤セレザイム（商品名）承認及び、薬価収載 

(５月）ゴーシェ病を含むライソゾーム病が特定疾患治療研究事業へ認定される 

基質抑制阻害剤　Zavesca(miglustat)がＦＤＡにおいて認可される 

酵素製剤　velaglucerase alfa （Ｓｈｉｒｅ社）がＦＤＡにおいて認可される

酵素製剤ビプリブ（商品名）承認及び、薬価収載 

経口薬サデルガ（商品名）薬価収載